- Gotistobart是壹種創新的、不含化療的在研治療方法，專為鱗狀非小細胞肺癌（“NSCLC”）患者設計，旨在選擇性清除腫瘤微環境中的腫瘤浸潤調節性T細胞。
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晚期鱗狀NSCLC仍是壹種侵襲性強、難以治療的肺癌，患者治療選擇有限，中位生存期不足壹年。
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壹項關鍵性3期臨床試驗正在進行中，以評估gotistobart在既往接受過免疫治療聯合化療後疾病進展的轉移性鱗狀NSCLC患者中的療效。
2026年1月12日，德國美因茨和美國馬裏蘭州羅克維爾——BioNTech SE (納斯達克代碼: BNTX, “BioNTech”) 與OncoC4, Inc. (“OncoC4”) 今日宣布，美國食品藥品監督管理局（“FDA”）已授予gotistobart（亦稱為BNT316或ONC-392）用於治療鱗狀細胞非小細胞肺癌（NSCLC）的孤兒藥資格認定。sqNSCLC是壹種侵襲性肺癌亞型，在晚期階段治療選擇極為有限。FDA授予孤兒藥資格認定，旨在支持用於預防、診斷或治療罕見病患者或用於治療非罕見病中的特定患者人群的潛在新藥。此項認定凸顯了為該疾病患者開發新治療方案的迫切醫療需求。
Gotistobart是壹種新型的、能夠選擇性清除腫瘤微環境的調節性T細胞（“Treg”）的候選藥物，靶向CTLA-4。憑借其獨特的作用機制，gotistobart有望解決sqNSCLC患者高度未被滿足的醫療需求。sqNSCLC約占所有肺癌病例的25%[1]，且疾病相關死亡率高[2]。這是壹種預後極差的疾病，在美國的5年相對生存率僅為15%[3]，中位生存時間為9個月（2000-2017年數據）[4]，晚期治療選擇有限。對於晚期或轉移性sqNSCLC患者，在壹線免疫治療和化療失敗後，二線治療選擇通常僅限於化療或姑息治療[5]。
關鍵性3期臨床試驗PRESERVE-003 (NCT05671510; EUCT:2023-505311-20-01) 目前正在全球160個研究中心進行，評估gotistobart在轉移性sqNSCLC患者中的療效。在該試驗非關鍵性劑量確認階段的數據讀出中，與標準護理化療相比，gotistobart在既往接受過抗PD-(L)1療法和鉑類化療後疾病進展的sqNSCLC患者中，顯示出具有臨床意義的總生存期（“OS”）獲益和可控的安全性特征。這些數據此前已公布，並在2025年IASLC ASCO北美肺癌大會上進行了口頭報告。
除近期獲得的孤兒藥資格認定外，FDA已於2022年授予gotistobart快速通道資格，用於治療既往接受過抗PD-(L)1療法後疾病進展的轉移性NSCLC患者。
關於gotistobart (BNT316/ONC-392)
Gotistobart (BNT316/ONC-392) 是由BioNTech與OncoC4共同開發的壹種腫瘤微環境選擇性Treg清除候選藥物。作為壹種pH敏感型單克隆抗體，gotistobart的設計旨在實現CTLA-4蛋白的循環利用。該抗體與細胞表面的CTLA-4受體結合後，復合物被內吞，pH值的變化導致抗體解離，從而使CTLA-4能夠返回細胞表面，以在外周器官中保留免疫檢查點功能，並在腫瘤微環境中增強抗腫瘤免疫力。Gotistobart目前正處於後期臨床開發階段，作為單藥及聯合療法用於多種癌癥適應癥。該藥物已於2022年獲得美國FDA授予的快速通道資格，用於治療既往接受過抗PD-(L)1療法後疾病進展的轉移性NSCLC患者，並於2025年獲得中國國家藥品監督管理局（“NMPA”）授予的突破性治療藥物認定。
關於PRESERVE-003
PRESERVE-003 (NCT05671510; EUCT:2023-505311-20-01) 是壹項兩階段、開放標簽的3期試驗，旨在評估gotistobart單藥與標準化療（多西他賽）在既往接受過PD-(L)1抑制劑和鉑類化療後疾病進展的sqNSCLC患者中的療效和安全性。該試驗的非關鍵性階段最初納入了所有NSCLC患者。目前正在進行的關鍵性階段僅招募sqNSCLC患者。在此關鍵性階段，計劃在全球多個國家和地區（包括澳大利亞、比利時、加拿大、中國、德國、意大利、荷蘭、西班牙、韓國、土耳其、英國和美國）的160個臨床中心招募患者。主要終點是總生存期。次要終點包括客觀緩解率、無進展生存期和安全性。
關於BioNTech
BioNTech（百歐恩泰）是壹家全球領先的下壹代免疫治療公司，致力於為癌癥及其他嚴重疾病開創新型在研療法。BioNTech利用廣泛的計算發現和治療模式，旨在加速新型生物制藥的開發。其多元化的腫瘤候選藥物組合覆蓋癌癥治療的全周期，包括mRNA癌癥免疫療法、下壹代免疫調節劑以及靶向療法，如抗體藥物偶聯物（ADCs）和創新的嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法。依托其在mRNA開發方面的深厚專業知識和內部制造能力，BioNTech及其合作夥伴正在研究和開發多種針對壹系列傳染病的mRNA疫苗候選產品，同時推進其多樣化的腫瘤學管線。BioNTech已與多家全球性和專業化的制藥合作夥伴建立了廣泛的合作關系，包括百時美施貴寶（Bristol Myers Squibb）、映恩生物（Duality Biologics）、復星醫藥（Fosun Pharma）、基因泰克（Genentech，羅氏集團成員）、Genmab、宜聯生物（MediLink）、OncoC4、輝瑞（Pfizer）和再生元（Regeneron）。
欲了解更多信息，請訪問 www.BioNTech.com
關於OncoC4
OncoC4公司總部位於美國馬裏蘭州羅克維爾，是壹家位於臨床開發晚期的私有生物制藥公司，積極致力於腫瘤和免疫系統疾病的新型生物制劑的發現和開發。OncoC4 的研發管線包含多個具有“同類首創（first-in-class）”和“同類最佳（best-in-class）”潛力的候選藥物，靶向腫瘤和免疫系統疾病中的新靶點以及經過充分驗證的重要靶點。其中，AI-081是壹款自主研發的雙特異性抗體候選藥物，靶向PD-1和VEGF。ONC-841是壹種同類首創的抗SIGLEC10抗體，目前正針對腫瘤適應癥開展2期臨床試驗，並積極探索用於神經退行性疾病。OncoC4與BioNTech進行戰略合作，共同開發抗CTLA-4抗體候選物gotistobart (BNT316/ONC-392) ，用於多種實體瘤適應癥，包括正在進行的鱗狀非小細胞肺癌關鍵臨床試驗。
更多信息請訪問 www.oncoc4.com
關於BioNTech前瞻性聲明
本聲明包含根據1995年《美國私人證券訴訟改革法案》修訂版定義的前瞻性聲明，包括但不限於：關於BioNTech與OncoC4合作的聲明；關於BioNTech和OncoC4成功共同開發和共同商業化gotistobart（亦稱為BNT316或ONC-392）的能力的聲明（如果獲批）；關於gotistobart（如果獲批）的市場接受速度和程度的聲明；關於BioNTech研究和開發項目的啟動、時間、進展和結果的聲明，包括正在進行的3期PRESERVE-003臨床試驗；關於gotistobart可能獲批適應癥的預期（如果獲批）；以及與監管機構的討論。在某些情況下，前瞻性聲明可通過“將”、“可能”、“應該”、“預計”、“打算”、“計劃”、“旨在”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”、“繼續”或這些詞語的否定形式或其他類似術語來識別，且並非所有前瞻性聲明都包含這些詞語。
本聲明中的前瞻性聲明基於BioNTech對未來事件的當前期望和信念，並非承諾或保證。您不應過分依賴這些前瞻性聲明，因為它們涉及已知和未知的風險、不確定性以及其他因素，其中許多超出BioNTech的控制範圍，可能導致實際結果與這些聲明所明示或暗示的結果存在重大且不利的差異。您應查閱BioNTech截至2025年9月30日的6-K表格報告中“風險因素”標題下描述的風險和不確定性，以及BioNTech隨後向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件，這些文件可在SEC網站http://www.sec.gov上查閱。除非法律要求，BioNTech不承擔因新信息、未來發展或其他原因而更新或修訂本聲明中任何前瞻性聲明的意圖或責任。
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註：本文為英文新聞稿的中文翻譯。若中文版本與英文版本之間存在任何不壹致之處，以英文版本為準。
參考資料：
[1] Zhang Y. et al. (2023) Global variations in lung cancer incidence by histological subtype in 2020: a population-based study. Lancet Oncol. 24(11):1206-1218.
[2] Lau S. et al. (2022) Squamous cell lung cancer: Current landscape and future therapeutic options. Cancer Cell. Volume 40, Issue 11, 1279 – 1293
[3] Barletta E et al. (2017). Long-term survival in a patient with metastatic squamous cell lung carcinoma: A case report. Mol Clin Oncol. 2017 Sep 1;7(5):928–930.
[4] Hu, Sheng et al. (2021) Prognosis and Survival Analysis of 922,217 Lung Cancer Patients from the US Based on the Most Recent Data from the SEER Database (April 15, 2021), International Journal o General Medicine, Volume 14, 9567-9588
[5] Santos E et al. Treatment Considerations for Patients With Advanced Squamous Cell Carcinoma of the Lung. Clinical Lung Cancer, Volume 23, Issue 6, 457 - 466
