突破性治療認定授予gotistobart（BNT316/ONC-392）的適應症為免疫治療失敗的鱗狀非小細胞肺癌（sqNSCLC）
突破性治療認定有助於加速gotistobart在中國的開發和監管審查
針對鱗狀非小細胞肺癌的PRESERVE-003關鍵性3期臨床試驗正在全球進行
2025年10月27日，美國馬里蘭州羅克維爾 - OncoC4（昂科免疫）今天宣佈，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已授予gotistobart（BNT316/ONC-392）突破性治療（BTD）認定，用於治療既往免疫檢查療法（IO）病情進展的鱗狀細胞非小細胞肺癌（sqNSCLC）患者。Gotistobart是由BioNTech和OncoC4聯合開發的下一代抗CTLA-4抗體候選藥物。
非小細胞肺癌（NSCLC）是最常見的肺癌類型。雖然免疫檢查點抑制劑聯合化療的新型一線治療方案改善了NSCLC患者的預後，經一線治療後疾病進展的肺癌患者的治療方案非常缺乏。 鱗狀細胞非小細胞肺癌（sqNSCLC）約占所有NSCLC病例的25-30%1，患者的5年生存率僅15%2，3。 OncoC4聯合創始人兼首席醫學官鄭盼博士說：“在過去的5年裡，對於在一線IO和化療中疾病進展的NSCLC患者臨床試驗沒有實質進展。我們相信Gotistobart單藥具有改善sqNSCLC患者預後的潛力，從而擴大CTLA-4靶向免疫療法的範圍”。
OncoC4聯合創始人、首席執行官兼首席科學家劉陽博士補充："Gotistobart是一種新一代酸性pH敏感型抗CTLA-4單克隆抗體候選藥物，其設計旨在克服當前CTLA-4靶向腫瘤治療面臨的挑戰。臨床前資料顯示gotistobart具有比其他獲批CTLA4抗體更好的治療指數。現有的臨床資料為這一新方法的提供了臨床概念驗證"。
PRESERVE-003（NCT05671510）是一項註冊性兩階段隨機3期臨床試驗。該臨床試驗評估了Gotistobart作為單一療法與標準化療藥物多西他賽在此前經PD-（L）1抑制劑治療下進展的轉移性sqNSCLC患者中的療效和安全性。3期臨床試驗的啟動是基於已完成的1/2期臨床試驗（NCT04140526）中獲得的積極的安全有效資料， 包括Gotistobart單藥和與pembrolizumab聯合治療晚期實體瘤患者資料。Gotistobart二線 治療肺癌於2022年獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的快速通道認證，代表了CTLA-4靶向治療的創新方法。
突破性治療認定（BTD）是中國國家藥品監督管理局（NMPA）設立的專項通道，旨在加快解決嚴重或危及生命疾病的藥物研發和監管審查。申請資格認定的候選藥物，需要證明初步的臨床療效，表明其可能在至少一個或多個具有臨床意義的終點上比現有療法具有顯著性的改善。本次國家藥品監督管理局授予的突破性治療認定是基於PRESERVE-003試驗第一階段部分的初步安全性和有效性資料。詳細資料將於2025年12月召開的國際醫學會議上公佈。伴隨突破性治療的認定，Gotistobart的研發將獲得與NMPA更加緊密的溝通，這將有助於加速關鍵臨床試驗資料的收集，並在符合相關程式的情況下進行優先審評。
關於 PRESERVE-003
PRESERVE-003（NCT05671510）是一項開放標籤、隨機的3期臨床試驗研究，分為兩個階段。第1階段，即劑量確認階段，評估了在鱗狀和非鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）患者中，與多西他賽75 mg/m2 Q3W相比，兩種gotistobart給藥方案的有效性和安全性。第2階段是關鍵階段，評估gotistobart治療鱗狀細胞非小細胞肺癌的安全性和有效性。研究主要終點是總生存期（OS）。次要終點包括客觀緩解率、無進展生存期和不良事件概況。該項臨床試驗計畫在中國、義大利、韓國、土耳其、英國、美國等12個國家和地區的臨床機構招募約600名患者。
關於gotistobart (BNT316/ONC-392)
Gotistobart（BNT316/ONC-392）是一種新一代抗CTLA-4單克隆抗體候選藥物，由BioNTech與OncoC4聯合開發。該藥物目前處於晚期臨床開發階段，正在多種腫瘤類型中進行研究，探索其作為單藥或與其他療法聯合使用的潛力。
關於OncoC4
OncoC4公司總部位於馬里蘭州羅克維爾，是一家私人控股的生物製藥公司，積極致力於發現和開發治療腫瘤和免疫系統疾病的新型生物製劑。OncoC4 的研發管線包含多個具有“同類首創（first-in-class）”和“同類最佳（best-in-class）”潛力的候選藥物，靶向腫瘤和免疫系統疾病中的新靶點以及經過充分驗證的重要靶點。其中，AI-081是一款擁有全部權益、具有同類最佳潛力的雙特異性抗體候選藥物，靶向PD-1和VEGF 兩個通路。AI-081目前正在招募患者進行2期試驗，為開展兩項或多項關鍵性臨床研究進行準備。ONC-841是一種同類首創的抗SIGLEC10抗體，目前正針對腫瘤適應症開展2期臨床試驗，並積極探索用於神經退行性疾病。OncoC4正與BioNTech進行戰略合作開發下一代抗CTLA-4抗體候選物gotistobart（BNT316/ONC-392），用於多種實體瘤適應症，包括正在進行的鱗狀非小細胞肺癌關鍵臨床試驗。
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注：本文為英文新聞稿的中文翻譯。若中文版本與英文版本之間存在任何不一致之處，以英文版本為准。
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