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• Gotistobart 持续展现出作为“无化疗”单药疗法的潜力，能够在中位生存期不足一年的既往接受过治疗的鳞状非小细胞肺癌患者体内1，重新激活抗肿瘤免疫活性
• 根据3期临床试验PRESERVE-003的第1阶段数据更新，gotistobart 治疗组的中位总生存期为 18.5个月，对比标准疗法化疗组仅 10.0 个月，使该患者群体的中位生存期翻了近一倍
• 相关数据验证了 gotistobart 差异化的作用机制，即在肿瘤微环境中通过靶向 CTLA-4，选择性地增强对调节性T细胞的清除（耗竭）
  
  

德国美因茨和美国罗克维尔，2026年9月14日 — BioNTech SE（纳斯达克代码：BNTX，“BioNTech”）与 OncoC4, Inc（“OncoC4”）今日公布了评估 gotistobart (BNT316/ONC-392) 的全球随机3期临床试验（PRESERVE-003, NCT05671510）非关键第1阶段的首个中位总生存期（mOS）数据。该研究面向既往接受过免疫疗法联合化疗且病情进展的鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者。Gotistobart 是一款在研的靶向CTLA-4免疫疗法，旨在选择性地清除肿瘤微环境中的调节性T细胞（Tregs），并恢复抗肿瘤免疫活性。
 

数据表明，gotistobart 治疗带来了具有统计学及临床意义的总生存期（OS）获益，与该患者群体的标准疗法化疗相比，生存期翻了近一倍。该数据已在国际肺癌研究协会（IASLC）2026年世界肺癌大会（WCLC）上公布。

“鳞状非小细胞肺癌患者在免疫治疗进展后，目前可选的治疗方式仍然极度有限。尽管十多年来已有大量研发努力，但化疗仍一直是这一治疗场景中的标准治疗，现有成熟疗法的预期生存期仍不足一年, ”美国佛罗里达州Ocala Oncology Center的主要研究者、肿瘤内科医生 Rama Balaraman 博士表示。“PRESERVE-003 临床试验中gotistobart 作为一种无化疗治疗方案所观察到的生存获益幅度令人倍感鼓舞。如果在3期的关键性获得进一步证实，有望改变这一亟需新疗法领域的标准治疗方案。”

截至2026年7月17日数据截止时，在中位随访时间为25.4个月的情况下，共有87例 2L+ 转移性鳞状非小细胞肺癌患者被随机分配，分别接受 gotistobart 单药治疗（6 mg/kg 剂量，含两次 10 mg/kg 负荷剂量；N=45）或多西他赛治疗（75 mg/m²；N=42）。接受 gotistobart 治疗的患者mOS为18.5个月，而接受多西他赛治疗的患者为10.0个月（HR: 0.56；nominal p-value=0.0295）。Gotistobart 的安全性特征与此前报道的数据一致，整体可控。Gotistobart 组有 20/45例（44.4%）患者报告了≥3级的治疗相关不良事件（AE），而多西他赛组为 20/42例（48.8%）。

“该数据凸显了 gotistobart 的巨大潜力，有望重新定义难治性鳞状非小细胞肺癌患者治疗方案；这类患者在初始治疗后出现疾病进展，且治疗选择极度有限，” BioNTech 联合创始人兼首席医学官 Özlem Türeci 教授表示。“在二线及以后的治疗中，新型疗法的临床价值取决于其能否重新激活被抑制或耗竭的抗肿瘤免疫反应，并克服获得性耐药。本次更新的数据突出了 gotistobart 独特的作用模式，也彰显了我们的宏伟愿景——即将我们对免疫系统的深刻理解，转化为对肺癌患者具有实质意义的生存获益，尤其是在那些未满足的临床需求。我们期待继续与 OncoC4紧密合作，进一步探索并释放 gotistobart 的全部潜力。”

“这些数据进一步证实 gotistobart 作为选择性 Treg 调节剂的差异化机制，并增强了我们的信心。这种独特的靶向 CTLA-4 的疗法具备巨大的治疗潜力，能够显著改变该适应症的治疗现状，” OncoC4 联合创始人兼首席医学官Pan Zheng博士表示，“迄今为止观察到的临床活性和安全性特征令我们备受鼓舞。我们将继续专注于推进 gotistobart 的开发，为这一难治性疾病患者带来新的治疗选择。”

PRESERVE-003 试验的关键性第 2 阶段目前正在全球 160 多个中心开展。对于 PD-(L)1 抑制剂治疗后出现进展的鳞状非小细胞肺癌患者，gotistobart 在 PRESERVE-003 3 期试验第 1 阶段中相比多西他赛展现出了具有临床意义的 OS 获益和持久的抗肿瘤活性；相关数据已在Nature Medicine发表，并在 2026 年欧洲肺癌大会（ELCC）以及 IASLC ASCO 2025 年北美肺癌大会（NACLC）上公布。

关于PRESERVE-003

PRESERVE-003 (NCT05671510; EUCT 2023-505311-20-01; CTR20232927) 是一项两阶段、开放标签的3期临床试验，旨在评估gotistobart单药与标准化疗（多西他赛）在既往接受过PD-(L)1抑制剂和铂类化疗后疾病进展的sqNSCLC患者中的疗效和安全性。该试验的非关键性阶段最初纳入了所有NSCLC患者。目前正在进行的关键性阶段仅招募sqNSCLC患者。主要临床终点是总生存期。次要终点包括客观缓解率、无进展生存期和安全性。

关于gotistobart (BNT316/ONC-392)

Gotistobart (BNT316/ONC-392) 是由BioNTech与OncoC4共同开发的一种肿瘤微环境选择性Treg清除候选药物^{2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9}。作为一种pH敏感型单克隆抗体，gotistobart的设计旨在通过靶向 CTLA-4 增强肿瘤微环境中调节性 T 细胞（Treg）的清除，从而重新激活抗肿瘤免疫反应。该抗体与细胞表面的CTLA-4受体结合后，复合物被内吞，pH值的变化导致抗体解离，从而使CTLA-4能够返回细胞表面，以在外周器官中保留免疫检查点功能，并在肿瘤微环境中增强抗肿瘤免疫力⁹。

Gotistobart目前正处于后期临床开发阶段，作为单药及联合疗法用于多种癌症适应症。该药物已于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格，用于治疗既往接受过抗PD-(L)1疗法后疾病进展的转移性NSCLC患者，并于2025年获得中国国家药品监督管理局（NMPA）授予的突破性治疗药物认定。

关于鳞状非小细胞肺癌

根据美国2000-2017年的数据统计，鳞状非小细胞肺癌患者的 5 年相对生存率仅为15%，中位总生存期仅 11 个月¹，是一种令人绝望且治疗选择非常有限的疾病。目前的标准治疗方案包括手术、放疗以及联合化疗¹⁰。对于晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌患者，在接受一线免疫治疗及化疗出现进展后，二线的治疗选择仅局限于化疗或姑息治疗，且其治疗选择相比非鳞状非小细胞肺癌更为受限。

关于BioNTech

BioNTech 是一家全球性的下一代生物制药公司，引领用于癌症和其他严重疾病的创新疗法研发。在肿瘤学领域，BioNTech 致力于改变癌症的治疗方式，愿景是从多个角度开发具有泛肿瘤或协同潜力的创新药物，应对癌症从早期到晚期的疾病全过程。公司持续发展的晚期肿瘤管线包括能够协同互补的治疗方法，涵盖免疫调节剂、抗体偶联药物（ADC）和 mRNA 癌症免疫疗法。BioNTech 已与多家全球性、专业的制药公司达成合作，利用互补的专业知识和资源来加速创新并推动进展，合作伙伴包括Bristol Myers Squibb、Duality Biologics、Roche集团成员Genentech、Genmab、MediLink、OncoC4 以及Pfizer。

更多信息，请访问 www.BioNTech.com

关于OncoC4

OncoC4公司总部位于马里兰州罗克维尔，是一家私人控股的生物制药公司，积极致力于发现和开发治疗肿瘤和免疫系统疾病的新型生物制剂。OncoC4 的研发管线包含多个具有“同类首创（first-in-class）”和“同类最佳（best-in-class）”潜力的候选药物，靶向肿瘤和免疫系统疾病中的新靶点以及经过充分验证的重要靶点。其中，AI-081是一款拥有全部权益的PD-1/VEGF双特异性抗体候选药物，目前正在肿瘤适应症中开展2期临床试验。ONC-841是一种同类首创的抗SIGLEC-10抗体，目前正针对肿瘤适应症开展2期临床试验，同时开展治疗神经退行性疾病的1期临床试验。OncoC4与BioNTech进行战略合作，共同开发抗CTLA-4抗体候选药物gotistobart (BNT316/ONC-392) ，用于多种实体瘤适应症，包括正在进行的鳞状非小细胞肺癌关键临床试验。

更多信息，请访问：www.oncoc4.com

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参考资料：

[1] Hu, Sheng et al. (2021) Prognosis and Survival Analysis of 922,217 Lung Cancer Patients from the US Based on the Most Recent Data from the SEER Database (April 15, 2021), International Journal of General Medicine, Volume 14, 9567-9588.

[2] Du X, et al. Cell Res. 2018;28:433–47

[3] Du X, Cell Res. 2018;28:416–32

[4] Gao H, et al. Cell Discov. 2020;6:79

[5] Hale G, et al. MAbs. 2024;16:2406539

[6] Liu R, et al. bodies (Basel). 2020;9:64

[7] Simpson TR, et al. J Exp Med. 2013;210:1695–710;

[8] Mellman I, et al. Immunity. 2023;56:2188–205.

[9] Zhang Y et al. (2019) Hijacking antibody-induced CTLA-4 lysosomal degradation for safer and more effective cancer immunotherapy. Cell Res. 29:609-627.

[10] American Cancer Society (2025) Treatment Choices for Non-small Cell Lung Cancer, by Stage, online at: https://www.cancer.org/cancer/types/lung-cancer/treating-non-small-cell/by-stage.html