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• Gotistobart 持續展現出作為“無化療”單藥療法的潛力，能夠在中位生存期不足一年的既往接受過治療的鱗狀非小細胞肺癌患者體內1，重新激活抗腫瘤免疫活性
• 根據3期臨床試驗PRESERVE-003的第1階段數據更新，gotistobart 治療組的中位總生存期為 18.5個月，對比標準療法化療組僅 10.0 個月，使該患者群體的中位生存期翻了近一倍
• 相關數據驗證了 gotistobart 差異化的作用機制，即在腫瘤微環境中通過靶向 CTLA-4，選擇性地增強對調節性T細胞的清除（耗竭）
  
  

德國美因茨和美國羅克維爾，2026年9月14日 — BioNTech SE（納斯達克代碼：BNTX，“BioNTech”）與 OncoC4, Inc（“OncoC4”）今日公布了評估 gotistobart (BNT316/ONC-392) 的全球隨機3期臨床試驗（PRESERVE-003, NCT05671510）非關鍵第1階段的首個中位總生存期（mOS）數據。該研究面向既往接受過免疫療法聯合化療且病情進展的鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）患者。Gotistobart 是一款在研的靶向CTLA-4免疫療法，旨在選擇性地清除腫瘤微環境中的調節性T細胞（Tregs），並恢復抗腫瘤免疫活性。 

數據表明，gotistobart 治療帶來了具有統計學及臨床意義的總生存期（OS）獲益，與該患者群體的標準療法化療相比，生存期翻了近一倍。該數據已在國際肺癌研究協會（IASLC）2026年世界肺癌大會（WCLC）上公布。

“鱗狀非小細胞肺癌患者在免疫治療進展後，目前可選的治療方式仍然極度有限。儘管十多年來已有大量研發努力，但化療仍一直是這一治療場景中的標準治療，現有成熟療法的預期生存期仍不足一年，」美國佛羅里達州Ocala Oncology Center的主要研究者、腫瘤內科醫生 Rama Balaraman 博士表示。“PRESERVE-003 臨床試驗中gotistobart 作為一種無化療治療方案所觀察到的生存獲益幅度令人倍感鼓舞。如果在3期的關鍵性獲得進一步證實，有望改變這一亟需新療法領域的標準治療方案。”

截至2026年7月17日數據截止時，在中位隨訪時間為25.4個月的情況下，共有87例 2L+ 轉移性鱗狀非小細胞肺癌患者被隨機分配，分別接受 gotistobart 單藥治療（6 mg/kg 劑量，含兩次 10 mg/kg 負荷劑量；N=45）或多西他賽治療（75 mg/m²；N=42）。接受 gotistobart 治療的患者mOS為18.5個月，而接受多西他賽治療的患者為10.0個月（HR: 0.56；nominal p-value=0.0295）。Gotistobart 的安全性特徵與此前報導的數據一致，整體可控。Gotistobart 組有 20/45例（44.4%）患者報告了≥3級的治療相關不良事件（AE），而多西他賽組為 20/42例（48.8%）。

“該數據凸顯了 gotistobart 的巨大潛力，有望重新定義難治性鱗狀非小細胞肺癌患者治療方案；這類患者在初始治療後出現疾病進展，且治療選擇極度有限，” BioNTech 聯合創始人兼首席醫學官 Özlem Türeci 教授表示。“在二線及以後的治療中，新型療法的臨床價值取決於其能否重新激活被抑制或耗竭的抗腫瘤免疫反應，並克服獲得性耐藥。本次更新的數據突出了 gotistobart 獨特的作用模式，也彰顯了我們的宏偉願景——即將我們對免疫系統的深刻理解，轉化為對肺癌患者具有實質意義的生存獲益，尤其是在未滿足臨床需求高度突出的領域。我們期待繼續與 OncoC4緊密合作，進一步探索並釋放 gotistobart 的全部潛力。”

“這些數據進一步證實 gotistobart 作為選擇性 Treg 調節劑的差異化機制，並增強了我們的信心。這種獨特的靶向 CTLA-4 的療法具備巨大的治療潛力，能夠顯著改變該適應症的治療現狀，” OncoC4 聯合創始人兼首席醫學官Pan Zheng博士表示，“迄今為止觀察到的臨床活性和安全性特徵令我們備受鼓舞。我們將繼續專注於推進 gotistobart 的開發，為這一難治性疾病患者帶來新的治療選擇。”

PRESERVE-003 試驗的關鍵性第 2 階段目前正在全球 160 多個中心開展。對於 PD-(L)1 抑制劑治療後出現進展的鱗狀非小細胞肺癌患者，gotistobart 在 PRESERVE-003 3 期試驗第 1 階段中相比多西他賽展現出了具有臨床意義的 OS 獲益和持久的抗腫瘤活性；相關數據已在Nature Medicine發表，並在 2026 年歐洲肺癌大會（ELCC）以及 IASLC ASCO 2025 年北美肺癌大會（NACLC）上公布。

關於PRESERVE-003

PRESERVE-003 (NCT05671510; EUCT 2023-505311-20-01; CTR20232927) 是一項兩階段、開放標籤的3期臨床試驗，旨在評估gotistobart單藥與標準化療（多西他賽）在既往接受過PD-(L)1抑制劑和鉑類化療後疾病進展的sqNSCLC患者中的療效和安全性。該試驗的非關鍵性階段最初納入了所有NSCLC患者。目前正在進行的關鍵性階段僅招募sqNSCLC患者。主要臨床終點是總生存期。次要終點包括客觀緩解率、無進展生存期和安全性。

關於gotistobart (BNT316/ONC-392)

Gotistobart (BNT316/ONC-392) 是由BioNTech與OncoC4共同開發的一種腫瘤微環境選擇性Treg清除候選藥物^{2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9}。作為一種pH敏感型單克隆抗體，gotistobart的設計旨在通過靶向 CTLA-4 增強腫瘤微環境中調節性 T 細胞（Treg）的清除，從而重新激活抗腫瘤免疫反應。該抗體與細胞表面的CTLA-4受體結合後，複合物被內吞，pH值的變化導致抗體解離，從而使CTLA-4能夠返回細胞表面，以在外周器官中保留免疫檢查點功能，並在腫瘤微環境中增強抗腫瘤免疫力⁹。

Gotistobart目前正處於後期臨床開發階段，作為單藥及聯合療法用於多種癌症適應症。該藥物已於2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的快速通道資格，用於治療既往接受過抗PD-(L)1療法後疾病進展的轉移性NSCLC患者，並於2025年獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）授予的突破性治療藥物認定。

關於鱗狀非小細胞肺癌

根據美國2000-2017年的數據統計，鱗狀非小細胞肺癌患者的 5 年相對生存率僅為15%，中位總生存期僅 11 個月¹，是一種令人絕望且治療選擇非常有限的疾病。目前的標準治療方案包括手術、放療以及聯合化療¹⁰。對於晚期或轉移性鱗狀非小細胞肺癌患者，在接受一線免疫治療及化療出現進展後，二線的治療選擇僅局限於化療或姑息治療，且其治療選擇相比非鱗狀非小細胞肺癌更為受限。

關於BioNTech

BioNTech 是一家全球性的下一代生物製藥公司，引領用於癌症和其他嚴重疾病的創新療法研發。在腫瘤學領域，BioNTech 致力於改變癌症的治療方式，願景是從多個角度開發具有泛腫瘤或協同潛力的創新藥物，應對癌症從早期到晚期的疾病全過程。公司持續發展的晚期腫瘤管線包括能夠協同互補的治療方法，涵蓋免疫調節劑、抗體偶聯藥物（ADC）和 mRNA 癌症免疫療法。BioNTech 已與多家全球性、專業的製藥公司達成合作，利用互補的專業知識和資源來加速創新並推動進展，合作夥伴包括Bristol Myers Squibb、Duality Biologics、Roche集團成員Genentech、Genmab、MediLink、OncoC4 以及Pfizer。

更多資訊，請瀏覽 www.BioNTech.com

關於OncoC4

OncoC4公司總部位於馬里蘭州羅克維爾，是一家私人控股的生物製藥公司，積極致力於發現和開發治療腫瘤和免疫系統疾病的新型生物製劑。OncoC4 的研發管線包含多個具有“同類首創（first-in-class）”和“同類最佳（best-in-class）”潛力的候選藥物，靶向腫瘤和免疫系統疾病中的新靶點以及經過充分驗證的重要靶點。其中，AI-081是一款擁有全部權益的PD-1/VEGF雙特異性抗體候選藥物，目前正在腫瘤適應症中開展2期臨床試驗。ONC-841是一種同類首創的抗SIGLEC-10抗體，目前正針對腫瘤適應症開展2期臨床試驗，同時開展治療神經退行性疾病的1期臨床試驗。OncoC4與BioNTech進行戰略合作，共同開發抗CTLA-4抗體候選藥物gotistobart (BNT316/ONC-392) ，用於多種實體瘤適應症，包括正在進行的鱗狀非小細胞肺癌關鍵臨床試驗。

更多資訊，請瀏覽：www.oncoc4.com

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參考資料：

[1] Hu, Sheng et al. (2021) Prognosis and Survival Analysis of 922,217 Lung Cancer Patients from the US Based on the Most Recent Data from the SEER Database (April 15, 2021), International Journal of General Medicine, Volume 14, 9567-9588.

[2] Du X, et al. Cell Res. 2018;28:433–47

[3] Du X, Cell Res. 2018;28:416–32

[4] Gao H, et al. Cell Discov. 2020;6:79

[5] Hale G, et al. MAbs. 2024;16:2406539

[6] Liu R, et al. bodies (Basel). 2020;9:64

[7] Simpson TR, et al. J Exp Med. 2013;210:1695–710;

[8] Mellman I, et al. Immunity. 2023;56:2188–205.

[9] Zhang Y et al. (2019) Hijacking antibody-induced CTLA-4 lysosomal degradation for safer and more effective cancer immunotherapy. Cell Res. 29:609-627.

[10] American Cancer Society (2025) Treatment Choices for Non-small Cell Lung Cancer, by Stage, online at: https://www.cancer.org/cancer/types/lung-cancer/treating-non-small-cell/by-stage.html